關于政協(xié)第十三屆全國委員會第五次會議第03813號（醫(yī)療衛(wèi)生類348號）提案答復的函

國藥監(jiān)提函〔2022〕38號

陳紅專委員：

您提出的《關于盡快建立新型抗腫瘤藥物臨床應用全流程智能監(jiān)管平臺的提案》收悉。現(xiàn)會同國家衛(wèi)生健康委、國家醫(yī)保局答復如下：

近年來，抗腫瘤新藥的研發(fā)和上市提速，各種新型抗腫瘤藥物可及性大大提高，國家有關部門高度關注癌癥的規(guī)范診療和合理用藥，通過持續(xù)完善藥品監(jiān)管制度、臨床使用規(guī)范和醫(yī)療保障機制，進一步加強抗腫瘤藥物的供應保障、臨床使用、藥學服務、真實數(shù)據(jù)研究、上市后監(jiān)測評價等工作，不斷促進對抗腫瘤藥物的科學監(jiān)管。

一、做好抗腫瘤藥物的市場供應保障

2018年以來，國家醫(yī)保局連續(xù)4年開展醫(yī)保目錄調整，250種藥品通過準入談判進入目錄，平均降價超50%。為確保國家醫(yī)保談判藥品順利落地，提升談判藥品供應保障水平，國家醫(yī)保局與國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《關于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見》（醫(yī)保發(fā)〔2021〕28號）和《關于適應國家醫(yī)保談判常態(tài)化持續(xù)做好談判藥品落地工作的通知》（醫(yī)保函〔2021〕182號），通過定點醫(yī)療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求。一是指導地方扎實推進“雙通道”管理。要求各地醫(yī)保部門按照加強管理、保障供應、規(guī)范使用、嚴格監(jiān)管的原則，建立處方流轉中心，細化完善定點藥店遴選準入、患者認定、處方流轉、直接結算和基金監(jiān)管等措施，切實提升談判藥品的供應保障水平。二是加強監(jiān)測指導，確保規(guī)范使用。建立完善談判藥品使用情況監(jiān)測機制，加強對談判藥品配備、使用和支付等情況的統(tǒng)計監(jiān)測和評估。加強對參保患者用藥全流程的監(jiān)管，防范和打擊利用談判藥品“雙通道”管理機制套取騙取醫(yī)?；鸬男袨?，維護基金安全。

二、規(guī)范管理抗腫瘤藥物的臨床使用

隨著新型抗腫瘤藥物的不斷批準上市，國家衛(wèi)生健康委高度重視抗腫瘤藥物臨床應用的監(jiān)管工作。2018年以來，每年持續(xù)修訂更新《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則》，用于規(guī)范腫瘤診療行為、保障醫(yī)療質量和醫(yī)療安全、促進抗腫瘤藥物合理使用；2018年12月，印發(fā)了《關于開展全國抗腫瘤藥物臨床應用監(jiān)測工作的通知》，組織國際癌癥中心開發(fā)了全國抗腫瘤藥物臨床應用監(jiān)測網(wǎng)，開展全國抗腫瘤藥物臨床應用監(jiān)測工作；2020年12月，印發(fā)《抗腫瘤藥物臨床應用管理辦法（試行）》，進一步加強抗腫瘤藥物臨床應用管理，持續(xù)提高腫瘤治療的合理用藥水平。

三、進一步提高藥學服務水平

國家醫(yī)保談判藥物“雙通道”政策出臺后，藥品零售市場反應迅速，很多藥品零售連鎖企業(yè)重新布局，加大對DTP藥房的投入力度。2021年，中國醫(yī)藥商業(yè)協(xié)會對229家標準達標DTP藥房調查統(tǒng)計，DTP藥房店均員工人數(shù)15.2人，其中藥學技術人員店均7.8人。這些藥房均具有藥學服務信息系統(tǒng)和處方管理系統(tǒng)，能利用信息化技術開展藥學服務；建立了藥品儲運、銷售等管理制度，通過標準化管理，保證了藥品尤其是冷鏈藥品的質量安全；建立了年培訓制度，通過培訓，藥學技術人員能力水平有明顯提升，能運用所學知識為患者開展初級的藥物治療管理，提升了藥學服務能力和水平。

四、加強抗腫瘤藥物的上市后監(jiān)測評價

國家藥監(jiān)局高度重視抗腫瘤藥物的質量安全，通過開展藥品不良反應監(jiān)測和上市后評價，加強對抗腫瘤藥物的監(jiān)督管理。一是不斷規(guī)范個例報告和定期安全性更新報告，制定并發(fā)布了《藥品定期安全性更新報告撰寫規(guī)范》和《個例藥品不良反應收集和報告指導原則》等技術原則，結合持有人在實際工作中遇到的問題、定期更新問答文件和開展培訓，持續(xù)引導持有人做好上市后不良反應監(jiān)測和評價工作，不斷夯實數(shù)據(jù)基礎；二是積極探索適合我國國情的信號檢測模式，組織藥品評價中心成立專項工作組，借鑒世界衛(wèi)生組織烏普薩拉監(jiān)測中心的計算機輔助信號檢測方法，建立了信號檢測平臺，積極探索適合我國國情的創(chuàng)新藥和附條件批準藥品（包括抗腫瘤藥物）信號檢測模式，以及時發(fā)現(xiàn)新的和嚴重的不良反應。三是及時開展安全性評價、完善藥品說明書安全性信息。藥品說明書是承載藥品安全性信息的重要工具，基于不良反應監(jiān)測和信號檢測，積極開展抗腫瘤藥物的安全性評價工作，對經評價認為有必要納入說明書的新的和嚴重的不良反應，由藥品評價中心向國家藥監(jiān)局提出說明書修訂建議。近年來，國家藥監(jiān)局已發(fā)布了甲磺酸阿帕替尼片、吉非替尼片等抗腫瘤藥物說明書修訂公告，完善了說明書安全性信息。四是定期發(fā)布年度報告和公眾提示。組織編撰《國家藥品不良反應監(jiān)測年度報告》，隨著腫瘤用藥不良反應監(jiān)測數(shù)據(jù)的逐漸累積，在2018年的年度報告中對腫瘤用藥進行了專項分析，在2021年的年度報告中對PD-1/PD-L1類新型腫瘤用藥的不良反應發(fā)布了小貼士，為醫(yī)務人員和公眾提供安全用藥信息。

五、強化抗腫瘤藥物真實世界數(shù)據(jù)的研究使用

國家藥監(jiān)局積極推進新型抗腫瘤藥物臨床應用綜合評價實時分析及決策轉化，堅持以患者為中心，充分考慮患者實際治療行為，開展真實世界研究。一是為進一步指導和規(guī)范利用真實世界數(shù)據(jù)生成真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)，國家藥監(jiān)局藥審中心印發(fā)《用于產生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導原則（試行）》等指導原則。二是國家藥監(jiān)局藥審中心、海南省藥監(jiān)局、海南省樂城管理局共同建立藥品真實世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調工作機制，推進藥品真實世界數(shù)據(jù)應用試點工作。三是為了構建高質量真實世界數(shù)據(jù)基礎，利用真實世界共享數(shù)據(jù)，優(yōu)化數(shù)據(jù)采集方式方法，開展圍繞患者角度的抗腫瘤藥真實世界方法學研究，如開展多準則決策模型應用于腫瘤患者治療方案的研究——“淋巴瘤治療藥物的價值評估框架研究”，該研究主要基于真實世界證據(jù)，在臨床價值評估中考慮了以患者為中心，填補了以往方法學不足的空缺，為醫(yī)藥政策的制定提供了相應證據(jù)。四是國家藥監(jiān)局評價中心開展新型抗腫瘤藥物重點品種（如小分子靶向藥物、生物類似藥、免疫檢查點抑制劑等）及時監(jiān)控和建模評價試點工作，實現(xiàn)評價結果的決策轉化，提高合理用藥水平，并為抗腫瘤藥物的科學監(jiān)管等提供循證證據(jù)。

國家藥監(jiān)局將與各有關部門，繼續(xù)加強新型抗腫瘤藥物全流程監(jiān)管工作，加強抗腫瘤藥物的不良反應監(jiān)測和真實世界數(shù)據(jù)應用，充分利用“雙通道”藥品管理機制，完善談判藥品落地監(jiān)測機制，提高藥學服務水平，不斷維護腫瘤患者健康權益。

國家藥監(jiān)局

2022年8月9日