□ 胡立彪

兒童是一個(gè)特殊的群體。但在許多情況下，人們常常忘記其特殊性，不是以兒童視角而是以“縮小版的成人”看待他們，這會(huì)產(chǎn)生一些問(wèn)題，對(duì)他們的成長(zhǎng)造成不利影響。

國(guó)內(nèi)藥品市場(chǎng)兒童藥領(lǐng)域存在的問(wèn)題，頗具代表性。全國(guó)工商聯(lián)藥業(yè)商會(huì)的數(shù)據(jù)顯示，目前，我國(guó)6000多家藥廠中，專門生產(chǎn)兒童藥品的廠家僅10余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)僅30多家。Insight數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)顯示，截至2021年1月1日，共收錄上市批準(zhǔn)產(chǎn)品（化藥、中藥和生物制劑等）批準(zhǔn)文號(hào)數(shù)為228448個(gè)，其中兒科專用藥物（按兒童、兒科、小兒等統(tǒng)計(jì)）批準(zhǔn)文號(hào)總數(shù)為3826個(gè)，占比僅1.67%。

上述數(shù)據(jù)表明，兒童藥作為一個(gè)小門類，長(zhǎng)期處于生產(chǎn)廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面。由于缺乏專用藥，造成臨床上不得不將成人劑型、規(guī)格的藥品分割后用于兒童，形成“吃藥靠掰、用量靠猜”的困局。北京兒童醫(yī)院病房藥房口服藥物分劑量調(diào)查顯示，住院藥房共有片劑99種，79種需要分劑量，個(gè)別品種用于早產(chǎn)兒需要拆分至1/25乃至1/50。藥品分拆易引發(fā)藥效下降、劑量不準(zhǔn)確、藥物被污染等一系列問(wèn)題，給兒童健康帶來(lái)風(fēng)險(xiǎn)。此外，兒童藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)缺乏、說(shuō)明書兒童適應(yīng)癥用法用量缺乏、兒科臨床指南起步晚數(shù)量少、兒童用藥循證指南空缺等問(wèn)題，也為兒童用藥帶來(lái)安全隱患。

事實(shí)上，兒童用藥適宜的品種、數(shù)量、劑型相對(duì)較少的問(wèn)題，在全球范圍內(nèi)普遍存在。這與兒童藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)成本較高密切相關(guān)，也與兒童尚未發(fā)育成熟、疾病進(jìn)程具有自身特點(diǎn)等因素有關(guān)。很多家長(zhǎng)不愿意讓兒童參與臨床試驗(yàn)，使得兒童藥物依靠臨床試驗(yàn)收集數(shù)據(jù)非常困難；兒童發(fā)病往往具有時(shí)間短、進(jìn)程快的特點(diǎn)，對(duì)臨床試驗(yàn)基地的要求也更高；兒童用藥劑量偏小、季節(jié)性強(qiáng)，使得兒童用藥的整體利潤(rùn)偏低；兒童用藥的處方、工藝相對(duì)復(fù)雜，對(duì)口感、安全性以及對(duì)原輔料選擇性和質(zhì)量控制要求都非常高，適用年齡層窄而必須開發(fā)多種劑型、規(guī)格或包裝。兒童藥研發(fā)生產(chǎn)難度高、利潤(rùn)薄、風(fēng)險(xiǎn)大等現(xiàn)實(shí)難題，讓許多藥企望而卻步。當(dāng)然，除了客觀原因，一些藥企主觀上尚未形成對(duì)兒童群體特殊重視的觀念，只是把他們當(dāng)作“小一號(hào)的大人”來(lái)對(duì)待，也是一個(gè)重要因素。

要改變兒童藥短缺的局面，首先要解決兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)動(dòng)力不足的問(wèn)題。在鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)生產(chǎn)方面，歐美國(guó)家的做法可資借鑒。例如，美國(guó)通過(guò)《兒科研究平等法》和《最佳兒童藥品法》這兩個(gè)互補(bǔ)性法規(guī)，對(duì)兒童新藥的研發(fā)、兒童藥臨床試驗(yàn)和管理、兒童藥品的信息、兒童藥品的臨床使用等多個(gè)方面，從保護(hù)兒童權(quán)益角度作出規(guī)定，強(qiáng)制性要求制藥企業(yè)對(duì)每一種可能發(fā)展為兒童用藥的新藥必須提供該藥的兒科研究數(shù)據(jù)。同時(shí)，也對(duì)進(jìn)行兒童新藥開發(fā)的企業(yè)，在資金、稅收、快速評(píng)審、研究資助等諸多方面提供優(yōu)惠。

為鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)藥企加大兒童藥的研發(fā)和生產(chǎn)，我國(guó)近年來(lái)也陸續(xù)出臺(tái)了一系列政策，如鼓勵(lì)研發(fā)、優(yōu)先審評(píng)、加強(qiáng)醫(yī)院配備、招標(biāo)采購(gòu)直接掛網(wǎng)等。受益于審評(píng)政策扶持及兒童用藥需求增長(zhǎng)，國(guó)內(nèi)兒童用藥研發(fā)平臺(tái)搭建、研發(fā)投入不斷增多，企業(yè)研發(fā)實(shí)力也有所增強(qiáng)。當(dāng)然，目前我國(guó)鼓勵(lì)兒童藥研發(fā)生產(chǎn)的政策尚不完善，藥品生產(chǎn)企業(yè)需承擔(dān)的巨大研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)與較低的收益回報(bào)的矛盾尚難解決。

面對(duì)當(dāng)下兒童藥領(lǐng)域存在的問(wèn)題，今后，有必要不斷完善政策，鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)，進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)，強(qiáng)制兒童藥物開展兒科研究并完善藥品說(shuō)明書，開展兒童用藥不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)等工作。只有全社會(huì)都重視起來(lái)，在兒童藥問(wèn)題上樹立兒童視角，真正關(guān)心、關(guān)愛兒童群體，協(xié)同發(fā)力，才能確保兒童用藥安全性，減少用藥風(fēng)險(xiǎn)，呵護(hù)兒童健康成長(zhǎng)。

《中國(guó)質(zhì)量報(bào)》【觀象臺(tái)】