李杰代表：

您提出的關(guān)于進(jìn)一步鼓勵(lì)和支持孤兒藥研發(fā)的建議收悉，經(jīng)商國(guó)家衛(wèi)生健康委，現(xiàn)答復(fù)如下：

一、關(guān)于搭建罕見病信息共享平臺(tái)

國(guó)家衛(wèi)生健康委建立了國(guó)家罕見病病例信息登記制度，收集國(guó)內(nèi)罕見病的診療、分布等信息，為制定人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供了科學(xué)依據(jù)。

二、 關(guān)于加大對(duì)罕見病的政策扶持

（一）加快罕見病藥品審評(píng)審批。2015年以來，按照國(guó)務(wù)院部署，藥監(jiān)部門對(duì)藥品審評(píng)審批制度進(jìn)行了全面深化改革，采取了建立臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可制度、認(rèn)可境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、優(yōu)先審評(píng)審批程序、附條件批準(zhǔn)等新舉措。國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新藥在我國(guó)的上市速度大大加快。2018年10月，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號(hào)），建立專門通道對(duì)臨床急需境外已上市新藥進(jìn)行審評(píng)審批，共遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。三批遴選發(fā)布的81個(gè)品種中罕見病治療藥品超過50%。目前，已有26個(gè)罕見病藥品通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。2020年，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》進(jìn)一步固化了此前審評(píng)審批制度改革經(jīng)驗(yàn)，明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短，體現(xiàn)了國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)罕見病患者需求的高度關(guān)注和大力支持。

（二）提升罕見病藥品研發(fā)效率。為鼓勵(lì)創(chuàng)新、推動(dòng)我國(guó)藥品高質(zhì)量發(fā)展，國(guó)家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊(cè)建立多渠道、多層次的溝通交流機(jī)制，發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》，建立了藥品研發(fā)與技術(shù)審評(píng)期間的溝通交流機(jī)制。向藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提供面對(duì)面會(huì)議、視頻會(huì)議或書面回復(fù)等多種主動(dòng)溝通交流途徑。在藥物研發(fā)與注冊(cè)申請(qǐng)技術(shù)審評(píng)過程中，申請(qǐng)人可與國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心就現(xiàn)行藥物研發(fā)與評(píng)價(jià)指南不能涵蓋的關(guān)鍵技術(shù)等問題進(jìn)行溝通交流，形成的共識(shí)可作為研發(fā)和評(píng)價(jià)的重要參考。該項(xiàng)舉措提升了企業(yè)研發(fā)效率，有效加快了罕見病用藥研發(fā)上市進(jìn)度。

（三）加大罕見病藥品稅收減免政策。2019年，國(guó)家藥監(jiān)局與財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，通知規(guī)定，增值稅一般納稅人生產(chǎn)和批發(fā)、零售罕見病藥品可以選擇按照簡(jiǎn)易方法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅。對(duì)罕見病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅。2020年，四部門聯(lián)合發(fā)布了《第二批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對(duì)藥品清單進(jìn)行了更新。企業(yè)所得稅方面，按照現(xiàn)行政策規(guī)定，在據(jù)實(shí)扣除的基礎(chǔ)上，對(duì)孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的100%或75%給予加計(jì)扣除優(yōu)惠。此外，國(guó)家還出臺(tái)了高新技術(shù)企業(yè)減按15%優(yōu)惠稅率征收企業(yè)所得稅，從事孤兒藥研發(fā)的企業(yè)可被認(rèn)定為高新技術(shù)企業(yè)，享受企業(yè)所得稅優(yōu)惠政策。

（四）給予罕見病藥品數(shù)據(jù)保護(hù)及市場(chǎng)獨(dú)占期?，F(xiàn)行《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》第三十四條對(duì)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)作出規(guī)定：對(duì)含新型化學(xué)成分的藥品提供6年數(shù)據(jù)保護(hù)期。2022年5月9日，國(guó)家藥監(jiān)局綜合司就《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見稿）》向社會(huì)公開征求意見。其中第二十九條對(duì)市場(chǎng)獨(dú)占期作出規(guī)定：對(duì)批準(zhǔn)上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長(zhǎng)不超過7年的市場(chǎng)獨(dú)占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市。同時(shí)，第四十條明確了藥品數(shù)據(jù)保護(hù)的有關(guān)要求，后續(xù)，國(guó)家藥監(jiān)局將有序推進(jìn)相關(guān)法規(guī)完善工作。

三、下一步工作計(jì)劃

國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，不斷優(yōu)化藥品審評(píng)審批程序，在保障藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，依法依規(guī)提高罕見病藥品的審評(píng)審批效率。

聯(lián)系單位：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)司

聯(lián)系電話：010-88330910

國(guó)家藥監(jiān)局

2022年6月29日