對十三屆全國人大四次會議第2229號建議的答復(fù)

國藥監(jiān)建〔2021〕77號

閆傲霜代表：

您提出的關(guān)于加快推進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的建議收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：

近年來，我國實施藥品審評審批制度改革，核心就是鼓勵藥品創(chuàng)新發(fā)展，推進藥品高質(zhì)量發(fā)展，更好地滿足臨床急需。國家藥監(jiān)局在藥品審評審批制度改革工作中實施了一系列鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新的舉措：

一、改革臨床試驗管理方式，促進藥品創(chuàng)新研究

為促進藥品創(chuàng)新研究，優(yōu)化臨床試驗管理程序，我局積極做好藥物臨床試驗管理的改革工作。一是按照新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》[l1]規(guī)定，實施藥物臨床試驗機構(gòu)備案管理，發(fā)布藥物臨床試驗機構(gòu)管理規(guī)定的公告，明確備案工作程序；上線臨床試驗機構(gòu)備案信息平臺，保障臨床試驗機構(gòu)備案工作順利實施。二是全面深化實施藥物臨床試驗60日到期默視許可制，較改革前90日審評時限，縮短三分之一，加快臨床試驗申請的審批效率。三是科學(xué)接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)，對臨床急需的罕見病治療用藥物，允許申請人在進口注冊申請時，以境外臨床試驗數(shù)據(jù)在國內(nèi)申報上市。

二、深化審評審批改革，加快新藥好藥上市

新修訂的《藥品注冊管理辦法》[l2]進一步固化了審評審批制度改革經(jīng)驗，充實了鼓勵藥物研制和創(chuàng)新內(nèi)容，提高了藥品可及性。一是完善藥品加快上市注冊程序，根據(jù)2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》，配套發(fā)布了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》，[l3]配合《藥品特別審批程序》[l4]，建立了四條加快藥物上市注冊的通道。二是將《藥品管理法》《疫苗管理法》[l5]及國務(wù)院文件中列明的臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創(chuàng)新疫苗等納入加快上市注冊范圍，鼓勵開展研發(fā)注冊。三是建立專門通道，優(yōu)化審評審批流程，將抗癌藥等臨床急需藥品納入優(yōu)先審評審批程序，審評時限為130日，對臨床急需已在境外上市的罕見病治療藥優(yōu)先審評時限進一步壓縮為70日（普通上市申請審評時限為200日），縮短研發(fā)成果轉(zhuǎn)化的時間，加快審批上市。四是支持創(chuàng)新藥的研制注冊，加快相關(guān)指導(dǎo)原則及規(guī)范文件的發(fā)布，目前已發(fā)布《化學(xué)藥品創(chuàng)新藥I期臨床試驗申請藥學(xué)共性問題相關(guān)技術(shù)要求》《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》《境外已上市境內(nèi)未上市藥品臨床技術(shù)要求》《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則》[l6]等一系列技術(shù)指導(dǎo)原則，指導(dǎo)新藥的研發(fā)申報。

三、加快醫(yī)療器械審評審批改革，加速臨床急需醫(yī)療器械產(chǎn)品上市

2014年發(fā)布《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）[l7]》，對技術(shù)上屬于國內(nèi)首創(chuàng)、國際領(lǐng)先，具有顯著臨床應(yīng)用價值的醫(yī)療器械納入特別審批通道。截至目前，共有110個創(chuàng)新性強、技術(shù)含量高、臨床價值顯著的產(chǎn)品上市。產(chǎn)品主要集中在植介入類設(shè)備、高端影像設(shè)備、體外診斷設(shè)備和試劑以及人工智能醫(yī)療器械等高端醫(yī)療器械，如經(jīng)皮介入人工心臟瓣膜系統(tǒng)、肺結(jié)節(jié)CT影像輔助檢測軟件產(chǎn)品，代表了我國醫(yī)療器械創(chuàng)新的最高水平。2019年發(fā)布《醫(yī)療器械附條件批準上市指導(dǎo)原則》[l8]，對治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的醫(yī)療器械，可以附條件上市，加速臨床急需產(chǎn)品上市進程。

四、充分利用社會資源，加強溝通交流，指導(dǎo)研發(fā)注冊

一是啟動藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃，與高校及行業(yè)協(xié)會合作，針對新時期藥品、醫(yī)療器械監(jiān)管工作存在的突出問題，通過創(chuàng)新監(jiān)管工具、標準和方法等，進一步增強醫(yī)療器械監(jiān)管的科學(xué)化、前瞻性和適用性，更好的滿足新時代公眾對醫(yī)療器械安全的新需要。二是建立審評專家咨詢委員會，保障審評科學(xué)公正。2016年成立了一致性評價專家委員會，指導(dǎo)一致性評價政策研究及審評審批工作咨詢；2017年印發(fā)《關(guān)于發(fā)布藥品注冊審評專家咨詢委員會管理辦法（試行）[l9]的公告》，規(guī)范了專家委員會工作程序，建立了12個通用專家咨詢委員會、10個中藥治療領(lǐng)域?qū)＜易稍兾瘑T會、16個化藥和生物制品治療領(lǐng)域?qū)＜易稍兾瘑T會；2017年還發(fā)布了《醫(yī)療器械技術(shù)審評專家咨詢委員會管理辦法[l10]》，正式建立了醫(yī)療器械技術(shù)審評專家咨詢制度，設(shè)立醫(yī)療器械技術(shù)審評咨詢委員會。三是構(gòu)建溝通平臺，做好藥械研發(fā)、申報服務(wù)與指導(dǎo)。為保障藥品審評鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質(zhì)量發(fā)展，國家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊已構(gòu)建多渠道、多層次的溝通交流機制，2020年發(fā)布《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》[l11]，向藥品注冊申請人提供了面對面會議、視頻會議或書面回復(fù)等多種主動溝通交流途徑。在藥物研發(fā)與臨床試驗申請前及注冊申請技術(shù)審評過程中，申請人均可與國家藥監(jiān)局藥審中心就關(guān)鍵技術(shù)等問題進行溝通交流，指導(dǎo)藥物研發(fā)，鼓勵創(chuàng)新藥的研發(fā)與申報，加快藥品上市步伐。2018年發(fā)布《關(guān)于啟用技術(shù)審評咨詢平臺新功能的通告[l12]》，新增創(chuàng)新/優(yōu)先審批醫(yī)療器械溝通交流和需臨床試驗審批產(chǎn)品溝通交流兩個模塊，服務(wù)加快醫(yī)療器械審評審批。

近年來，我局啟動一系列藥品審評審批改革，解決了審評解壓問題的同時，也注重鼓勵創(chuàng)新，從最高峰2015年有兩萬余件申請積壓到2018年起90%以上按時限審評，我國藥品審評審批進入快車道。同時我國創(chuàng)新藥發(fā)展也取得長足進步，2018至2020年我國創(chuàng)新藥批準上市數(shù)量也逐年增加，分別為9個、10個、20個，2021年截至6月30日，共批準21個創(chuàng)新藥。

下一步，我局將堅持以人民為中心的發(fā)展思想，加快推進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，加大對臨床急需創(chuàng)新藥械研發(fā)、申報服務(wù)和指導(dǎo)工作，在保障獲批藥品及醫(yī)療器械安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快臨床急需新藥、醫(yī)療器械產(chǎn)品審評審批，使患者及早獲得可靠的治療、預(yù)防藥物及醫(yī)療器械。

感謝您對藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。

聯(lián)系單位及電話：國家藥監(jiān)局藥品注冊司 010-88331016

國家藥監(jiān)局

2021年8月16日