對十三屆全國人大四次會議第5967號建議的答復 

國藥監(jiān)建〔2021〕67號 

任千里代表：

您提出的“關于提高慢性皮膚病患者醫(yī)療保障水平”的建議收悉，現(xiàn)答復如下：

2015年國務院發(fā)布了《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（國發(fā)〔2015〕44號），啟動了我國藥品審評審批制度改革，2017年中共中央辦公廳、國務院辦公廳發(fā)布了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號），提出了鼓勵藥品創(chuàng)新等深化改革措施。我國實施藥品審評審批制度改革，核心就是鼓勵藥品創(chuàng)新發(fā)展，推進藥品高質(zhì)量發(fā)展，更好地滿足臨床急需。國家藥監(jiān)局在藥品審評審批制度改革工作中實施了一系列鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新的舉措：

一、改革臨床試驗管理方式，促進藥品創(chuàng)新研究

藥物臨床試驗是驗證藥品安全有效的重要環(huán)節(jié)，也是藥品能否高效率上市的重要環(huán)節(jié)。促進藥品創(chuàng)新研究，優(yōu)化臨床試驗管理程序，是國家藥監(jiān)局積極做好藥物臨床試驗管理的重要改革舉措。一是將原來實施的藥物臨床試驗機構(gòu)審批許可制改為備案制管理，發(fā)布藥物臨床試驗機構(gòu)管理規(guī)定的公告，明確備案工作程序，并在《藥品管理法》中確定下來，加速釋放了符合要求的臨床試驗機構(gòu)資源，促進了臨床試驗的開展。二是全面深化實施藥物臨床試驗60日到期默示許可制，加快臨床試驗申請的審批效率。三是科學接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)，對臨床急需的罕見病治療用藥物，允許申請人在進口注冊申請時，以境外臨床試驗數(shù)據(jù)在國內(nèi)申報上市。

二、深化審評審批改革，加快新藥好藥上市

新修訂的《藥品管理法》《疫苗管理法》及國務院文件中將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創(chuàng)新疫苗等納入加快上市注冊范圍，鼓勵研發(fā)機構(gòu)研發(fā)注冊。《藥品注冊管理辦法》進一步固化了審評審批制度改革的經(jīng)驗，充實了鼓勵藥物研制和創(chuàng)新的內(nèi)容，以提高藥品可及性。一是完善藥品加快上市注冊程序。根據(jù)新修訂的《藥品注冊管理辦法》配套發(fā)布了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》，配合《藥品特別審批程序》，建立了四條加快藥物上市注冊的通道。二是建立專門審評通道，對罕見病治療藥等臨床急需境外已上市藥品，70日審結(jié)，優(yōu)先審評審批品種130日審結(jié)，縮短研發(fā)成果轉(zhuǎn)化時間，加快審批上市。三是建立關聯(lián)審評審批制度。將化學原料藥、藥用輔料、藥包材的單獨審評改為在審批制劑時一并審評，提高效率并強化申請人的主體責任。四是加快相關指導原則及規(guī)范文件的發(fā)布，目前已發(fā)布《化學藥品創(chuàng)新藥I期臨床試驗申請藥學共性問題相關技術(shù)要求》《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)指導原則》《境外已上市境內(nèi)未上市藥品臨床技術(shù)要求》《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則》等一系列技術(shù)指導原則，指導新藥的研發(fā)申報。五是優(yōu)化審評、核查及檢驗程序。將原來的“串聯(lián)”改為“并聯(lián)”，允許上市申請受理前啟動注冊檢驗工作，將注冊現(xiàn)場核查與上市前GMP檢查同步實施，加快上市進程并與上市后監(jiān)管有機銜接。

三、建立和完善符合中藥特點的技術(shù)評價體系，促進中藥傳承創(chuàng)新

為深入貫徹習近平總書記關于中醫(yī)藥工作重要指示精神，進一步細化《中共中央 國務院關于促進中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》對中藥發(fā)展的部署安排，國家藥監(jiān)局印發(fā)了《國家藥品監(jiān)督管理局關于促進中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的實施意見》，與《藥品注冊管理辦法》《中藥注冊分類及申報資料要求》及中藥系列技術(shù)指導原則等形成具有中醫(yī)藥特色的注冊申報路徑、在構(gòu)建“三結(jié)合”的審評證據(jù)體系等創(chuàng)新舉措基礎上，進一步加大鼓勵開展以臨床價值為導向的中藥創(chuàng)新研制力度。形成了各有側(cè)重、有機統(tǒng)一的中藥監(jiān)管政策體系，全面落實黨中央、國務院關于促進中醫(yī)藥事業(yè)傳承創(chuàng)新發(fā)展決策部署，增添中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動力。

四、構(gòu)建溝通平臺，做好新藥研發(fā)服務與指導

為鼓勵創(chuàng)新、推動我國藥品高質(zhì)量發(fā)展，國家藥監(jiān)局就藥品研制與注冊已構(gòu)建多渠道、多層次的溝通交流機制，在藥物研發(fā)與臨床試驗申請前、臨床試驗過程中及上市許可申請前等關鍵階段，申請人均可與國家藥監(jiān)局藥審中心就關鍵技術(shù)等問題進行溝通交流，及時解決藥物研發(fā)問題，加快藥品上市步伐。

下一步，國家藥監(jiān)局將結(jié)合自身職能，配合有關部門在提高慢性皮膚病醫(yī)療保障水平相關工作中予以支持。

感謝您對藥品監(jiān)管工作的關心和支持。

聯(lián)系單位及電話：國家藥監(jiān)局藥品注冊司 010-88331127

國家藥監(jiān)局

2021年8月16日